부산대학교(총장 차정인)는 부산대기술지주㈜의 제21호 자회사인 ㈜피알지에스앤텍(대표이사 박범준·분자생물학과 교수)이 지난 달 30일 국가신약개발사업단이 주관하는 ‘2023년도 제2차 국가신약개발사업’에서 ‘임상2단계’와 ‘비임상단계’에 각각 선정돼 총 2개 과제를 수행하게 됐다고 4일 밝혔다.
‘국가신약개발사업’은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강의 필수조건인 의약주권 확보를 위해 제약기업과 학·연·병의 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.
희귀질환 치료제 개발 전문기업인 피알지에스앤텍은 이번 사업에서 소아조로증(Hutchinson-Gilford progeria syndrome, HGPS)으로 임상2상단계 과제에, 루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭 경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) 연구로 비임상단계 과제에 선정됐다.
이번 2개 과제 선정으로 피알지에스앤텍은 2년간 총 90억 원 사업비를 지원받게 됐다.
‘소아조로증 치료제 Progerinin의 임상2a상 개발’ 과제는 ‘임상2상 단계’ 중 단독으로 선정돼 총 70억 원 사업비를 지원받아 소아조로증(HGPS) 임상2a상 데이터 확보 및 대리표지자(surrogate biomarker) 美 FDA 승인 획득, 발암성 시험 등의 데이터 확보를 통한 임상2b상 진입을 준비하는 것이 최종 목표다.
또한, ‘비임상단계’에서 총 20억 원 규모의 사업비가 투입되는 루게릭병(ALS) 질환 치료제 과제를 통해 루게릭병 치료 물질의 비임상 연구부터 임상용 의약품 생산까지 임상1상 진입을 위한 IND Package(임상승인 계획 승인신청서) 준비를 완료하는 것이 과제의 목표다.
앞서 피알지에스앤텍은 美 소아조로증 재단(Progeria Research Foun dation)으로부터 300만 달러 규모의 임상2상 지원 계약을 체결해 올해 임상2상에 본격 돌입, 임상2상 피험자 모집 및 美 FDA 인허가 확보 등에 힘써 2024년 美 FDA 조건부 승인 신청을 낼 계획이다.
